A FDA aprovará o lonvo-z da Intellia, um tratamento CRISPR de uso único para angioedema hereditário, até 10 de março de 2027?

O Lonvo-z edita um gene hepático dentro do corpo com uma única infusão. No ensaio de Fase 3 HAELO, ele reduziu os ataques mensais de inchaço em 87% em comparação com o placebo. Se aprovado, seria a primeira terapia CRISPR in vivo liberada em qualquer lugar.

Como esta pergunta entrou no registro e como será resolvida.

Critérios de resolução

Resolve como Sim se a FDA aprovar o Pedido de Licença Biológica para lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) em ou antes de 10 de março de 2027, conforme mostrado em fda.gov ou em um comunicado de imprensa da Intellia. Resolve como Não se a FDA emitir uma Carta de Resposta Completa, estender a revisão para depois dessa data ou não tomar nenhuma ação até então.

Resolução prevista

10 de mar. de 2027

• Comunicado de imprensa da Intellia (SEC Exhibit 99.1), 8 de setembro de 2026: BLA aceita com Revisão Prioritária, data PDUFA 10 de março de 2027, nenhum comitê consultivo planejado
• Mesmo comunicado: HAELO mostrou uma redução de 87% nos ataques mensais e nenhum evento adverso grave no braço lonvo-z

A FDA frequentemente estende as revisões por três meses após uma emenda importante, e um produto de edição genética pioneiro convida a um escrutínio extra da segurança a longo prazo.

• Um pedido da FDA por mais dados que acione uma extensão da revisão
• Atualizações de segurança a longo prazo de pacientes HAELO