¿Aprobará la FDA el lonvo-z de Intellia, un tratamiento CRISPR de una sola vez para el angioedema hereditario, antes del 10 de marzo de 2027?

Lonvo-z edita un gen hepático dentro del cuerpo con una sola infusión. En el ensayo de Fase 3 HAELO, redujo los ataques de hinchazón mensuales en un 87% frente al placebo. Si se aprueba, sería la primera terapia CRISPR in vivo autorizada en cualquier lugar.

Cómo entró esta pregunta al registro y cómo se resolverá.

Criterios de resolución

Se resuelve como Sí si la FDA aprueba la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos para lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) en o antes del 10 de marzo de 2027, según se muestre en fda.gov o en un comunicado de prensa de Intellia. Se resuelve como No si la FDA emite una Carta de Respuesta Completa, extiende la revisión más allá de esa fecha o no toma ninguna medida para entonces.

Resolución prevista

10 mar 2027

• Comunicado de prensa de Intellia (SEC Exhibit 99.1), 8 de septiembre de 2026: BLA aceptada con Revisión Prioritaria, fecha PDUFA 10 de marzo de 2027, no se planea ningún comité asesor
• Mismo comunicado: HAELO mostró una reducción del 87% en los ataques mensuales y ningún evento adverso grave en el brazo de lonvo-z

La FDA a menudo extiende las revisiones por tres meses después de una enmienda importante, y un producto de edición genética, el primero de su tipo, invita a un escrutinio adicional de la seguridad a largo plazo.

• Una solicitud de la FDA de más datos que desencadene una extensión de la revisión
• Actualizaciones de seguridad a largo plazo de pacientes HAELO